据最新一期《自然·通讯》杂志报道，美国威斯康星大学麦迪逊分校研究人员发现，人体内有些基因会阻碍基因编辑疗法的成功。他们筛选了超过1.9万个基因，找到两个关键基因，抑制它们可显著提高基因编辑效率。在遗传性眼病患者来源的视网膜细胞中，相关编辑效率提高了3.5倍以上。这一发现为提高基因编辑疗法的有效性提供了新思路。
细胞内携带基因编辑工具的是脂质纳米颗粒，它像一名穿梭在拥挤城市街道上的快递员，要面对一路上的“交通拥堵”。它首先要穿过细胞膜进入细胞内部，随后还可能被高尔基体、线粒体、内质网等细胞器“拦截”，导致其中携带的有效载荷无法顺利抵达目的地。只有闯过这些“关卡”，基因编辑工具才有机会到达正确位置